港大医学院率先采用内地先进细胞产品，在香港开展CAR-T细胞疗法治疗终末期多发性骨髓瘤
- Association Secretary
- 4月24日
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香港大学李嘉诚医学院（港大医学院）内科学系临床团队与玛丽医院合作，成功将CAR-T细胞疗法应用于治疗血癌。该团队近期成功为首例骨髓瘤患者实施了这项创新疗法，疗效显著，且无严重并发症（详见附录A）。这一里程碑为对传统疗法无效的骨髓瘤患者拓展了治疗选择，显著推动了香港的医疗保健水平。值得一提的是，这是中国大陆生产的先进CAR-T细胞产品首次在香港投入使用，有望为未来更广泛地应用来自中国大陆的创新疗法，造福更多患者奠定基础。
背景
骨髓瘤是一种影响浆细胞的恶性疾病，主要影响四五十岁的人群，但年轻患者也容易受到影响。骨髓瘤会导致贫血、骨损伤和肾衰竭等严重并发症，并常常导致死亡。
目前，骨髓瘤的标准治疗包括使用靶向药物，有时联合化疗，然后进行自体造血干细胞移植。尽管如此，许多患者仍会经历复发。对于复发或对初始治疗无反应的患者，治疗选择有限。目前的替代疗法，包括双特异性抗体和其他靶向药物，只能提供暂时的缓解。对于对传统疗法反应不佳的复发患者，预后通常为终末期。
CAR-T细胞疗法是一种突破性的疗法，它使患者能够利用自身免疫系统对抗癌症。该疗法通过基因改造T淋巴细胞，使其表达嵌合抗原受体，靶向癌细胞上的特定抗原。在标准的CAR-T疗法中，这些T淋巴细胞是自体的，来源于患者，并且已被证明可有效治疗各种血癌，包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。
玛丽医院于2021年成为香港首家提供CAR-T细胞治疗的机构，成功治疗了60多名患有各种血癌的患者，成为该地区接受CAR-T治疗的最大患者群体。
研究方法与发现
治疗过程始于通过一种名为“单采”的程序从患者外周血中采集T淋巴细胞。这些T淋巴细胞随后被送往制造工厂，在那里CAR-T载体被整合。在制备基因改造的CAR-T细胞期间，患者需接受淋巴细胞清除化疗，以清除体内现有的淋巴细胞。淋巴细胞清除完成后，CAR-T细胞将被重新输回患者体内。
针对骨髓瘤研发的CAR-T细胞疗法，特异性靶向B细胞成熟抗原（BCMA）。研究团队采用来自内地一家厂商的BCMA CAR-T细胞，该厂商自2020年起投入使用，并于2023年获得国家药品监督管理局的上市许可。这是该产品首次在内地以外地区投入使用。
治疗的意义
港大医学院内科学系讲座教授邝郁林教授表示：“目前，玛丽医院是香港唯一一家提供针对骨髓瘤的CAR-T细胞免疫治疗的医院，其试点项目旨在每年治疗五至十名骨髓瘤患者。”
中南大学副院长（研究）兼临床教授谢伟才教授指出：“BCMA CAR-T细胞疗法有望改变香港的骨髓瘤治疗，成为目前最有效的挽救方案之一。它为对标准疗法无反应或自体干细胞移植后复发的患者提供了潜在的救命方案。”
此次为这些患者引入BCMA CAR-T细胞疗法，标志着内地先进临床技术首次在香港应用，展现了内地尖端疗法和技术如何有效造福香港患者，并为更多患者获得内地创新治疗策略打开了大门。
关于研究团队
研究团队成员包括港大医学院内科学系讲座教授邝郁林教授、副院长（研究）兼临床教授谢伟才教授、名誉副教授沈佩贤博士、黄宇欣博士、陈秀欣博士，以及名誉临床助理教授邓凯琪博士。
